エクソンは遺伝子の部品のようなもの。スキップは「飛ばす、抜かす」といった意味だ。核酸医薬品を投与し、遺伝子の中の異常なエクソンを飛ばして遺伝情報を読み取ると、完全ではないが機能するタンパク質ができる。病気の進行前に投与すれば「治すことはできないが軽症にすることはできるのではないか」（武田さん）との戦略だ。
どのエクソンに異常があるかは患者によって異なる。武田さんらＮＣＮＰチームは、その一つをスキップする核酸医薬品を日本新薬（京都市）と共同で開発。症状を再現した犬に投与したところジストロフィンが作られ、歩行機能も保たれた。
２５年から、６～１６歳の患者１０人を対象に、安全性を確認する第１段階の治験を始めた。
週１回、１２週間にわたり点滴で投与した結果、深刻な副作用はなく、安全性に問題なしと判断された。そこで患者数と投与量を増やし、投与期間を延ばした第２段階の治験に進み、有望な結果を得て詳細を解析中だという。
第一三共（東京）も、別のエクソンを標的にした第１段階の治験を終了。今年４月に「安全性は確認できた」との結果を発表している。
◆迅速に募集
ＮＣＮＰチームの治験では、患者を迅速に募集できる、筋ジスなどの患者登録システムが活用された。英語名の頭文字から「Ｒｅｍｕｄｙ（レムディー）」と呼ばれる。
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